Farmaci pediatrici: in Europa migliora la ricerca, ma è troppo poco e non finalizzata
- 03 Nov 2017 alle 20:30:56
A 10 anni dall'entrata in vigore del regolamento Europeo per lo sviluppo e la sperimentazione dei farmaci per i bambini qualche risultato è stato ottenuto, ma molto resta ancora da fare.
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di Maurizio Bonati e Silvio Garattini (IRCCS Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri, Milano)
27 ott. [Sole24ore Sanità] È stato presentato ieri al Parlamento Europeo e al Consiglio d'Europa il Rapporto sui primi risultati ottenuti nei 10 anni dall'entrata in vigore del Regolamento Europeo per lo sviluppo e la sperimentazione dei farmaci per i bambini.
I risultati sono positivi: dal 2007 al 2016 la percentuale di bambini partecipanti a sperimentazioni cliniche è considerevolmente aumentata, 8,3 vs 12,4%. Eppure, molti dei farmaci presenti sul mercato sono ancora privi di autorizzazione per l'uso specifico per i bambini e gli adolescenti: le conoscenze si basano sui risultati di sperimentazioni cliniche condotte con gli adulti e non specifiche con i bambini e gli adolescenti. Ne consegue che frequentemente i bambini e gli adolescenti ricevono ancora prescrizioni di farmaci studiati e sperimentati solo per gli adulti.
Il Rapporto documenta che per alcune aree quali la reumatologia, o per alcune malattie quali quelle infettive o cardiovascolari, la nuova regolamentazione ha ottenuto risultati positivi per lo sviluppo di farmaci dedicati anche ai bambini (oltre la metà di tutti i piani di ricerca pediatrica – Paediatric Investigation Plans, PICs). Per altre aree quali l'oncologia o per le malattie rare questo strumento è risultato inefficace. Sono 7 i PICs conclusi in un decennio in oncologia pediatrica a fronte di 681 per l'adulto come il registro europeo dei clinical trials documenta.
L'interesse della ricerca industriale è stato selettivo investendo solo in quei settori in cui gli interessi dei produttori e i bisogni dei pazienti si sono sovrapposti sia per gli adulti che per i bambini. Un ulteriore esempio della mancanza di una ricerca indipendente europea e nazionale che operi negli interessi dei cittadini-pazienti e non sia condizionata dagli interessi del mercato.
Considerazione che rimanda anche al fatto che nell'intero Rapporto non si citino alcune aree di bisogni terapeutici negletti quale per esempio quella dei disturbi mentali dell'età evolutiva. Un'area ancora dimenticata dove gli psicofarmaci, per quanto poco utilizzati in età evolutiva, in particolar modo in Italia, lo sono troppo spesso in modo inappropriato o fuori dalle indicazioni per cui sono stati messi in commercio (off-label).
Trasparenza, indipendenza, finanziamento adeguato e mantenuto nel tempo sono gli elementi essenziali affinché, a partire dai momenti decisionali sino alla produzione dei risultati e alla loro applicazione nella pratica, la ricerca farmacologica risponda ai bisogni di salute delle persone, piccole e grandi. Il Regolamento Europeo per lo sviluppo e la sperimentazione dei farmaci per i bambini era nato per indirizzare, stimolare, forzare l'industria in questa direzione. Purtroppo i risultati sono modesti indicando che forse l'intera iniziativa andrebbe rivista e aggiornata.
Quindi, nonostante i risultati raggiunti (1000 protocolli di sperimentazioni cliniche pediatriche in Europa in un decennio di cui 131 già concluse), c'è ancora molto da fare per rendere la terapia farmacologica per i bambini in Europa e in Italia più efficace e sicura.
© RIPRODUZIONE RISERVATA
27 ott. [Sole24ore Sanità] È stato presentato ieri al Parlamento Europeo e al Consiglio d'Europa il Rapporto sui primi risultati ottenuti nei 10 anni dall'entrata in vigore del Regolamento Europeo per lo sviluppo e la sperimentazione dei farmaci per i bambini.
I risultati sono positivi: dal 2007 al 2016 la percentuale di bambini partecipanti a sperimentazioni cliniche è considerevolmente aumentata, 8,3 vs 12,4%. Eppure, molti dei farmaci presenti sul mercato sono ancora privi di autorizzazione per l'uso specifico per i bambini e gli adolescenti: le conoscenze si basano sui risultati di sperimentazioni cliniche condotte con gli adulti e non specifiche con i bambini e gli adolescenti. Ne consegue che frequentemente i bambini e gli adolescenti ricevono ancora prescrizioni di farmaci studiati e sperimentati solo per gli adulti.
Il Rapporto documenta che per alcune aree quali la reumatologia, o per alcune malattie quali quelle infettive o cardiovascolari, la nuova regolamentazione ha ottenuto risultati positivi per lo sviluppo di farmaci dedicati anche ai bambini (oltre la metà di tutti i piani di ricerca pediatrica – Paediatric Investigation Plans, PICs). Per altre aree quali l'oncologia o per le malattie rare questo strumento è risultato inefficace. Sono 7 i PICs conclusi in un decennio in oncologia pediatrica a fronte di 681 per l'adulto come il registro europeo dei clinical trials documenta.
L'interesse della ricerca industriale è stato selettivo investendo solo in quei settori in cui gli interessi dei produttori e i bisogni dei pazienti si sono sovrapposti sia per gli adulti che per i bambini. Un ulteriore esempio della mancanza di una ricerca indipendente europea e nazionale che operi negli interessi dei cittadini-pazienti e non sia condizionata dagli interessi del mercato.
Considerazione che rimanda anche al fatto che nell'intero Rapporto non si citino alcune aree di bisogni terapeutici negletti quale per esempio quella dei disturbi mentali dell'età evolutiva. Un'area ancora dimenticata dove gli psicofarmaci, per quanto poco utilizzati in età evolutiva, in particolar modo in Italia, lo sono troppo spesso in modo inappropriato o fuori dalle indicazioni per cui sono stati messi in commercio (off-label).
Trasparenza, indipendenza, finanziamento adeguato e mantenuto nel tempo sono gli elementi essenziali affinché, a partire dai momenti decisionali sino alla produzione dei risultati e alla loro applicazione nella pratica, la ricerca farmacologica risponda ai bisogni di salute delle persone, piccole e grandi. Il Regolamento Europeo per lo sviluppo e la sperimentazione dei farmaci per i bambini era nato per indirizzare, stimolare, forzare l'industria in questa direzione. Purtroppo i risultati sono modesti indicando che forse l'intera iniziativa andrebbe rivista e aggiornata.
Quindi, nonostante i risultati raggiunti (1000 protocolli di sperimentazioni cliniche pediatriche in Europa in un decennio di cui 131 già concluse), c'è ancora molto da fare per rendere la terapia farmacologica per i bambini in Europa e in Italia più efficace e sicura.
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